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Generated Narrative: Bundle TEST PURPOSES ONLY - roctavian

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Generated Narrative: MedicinalProductDefinition mp6154ec9930909dd76813cd26c37e2a8e

identifier: http://ema.europa.eu/identifier/EU/1/22/1668/001

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productName: ROCTAVIAN 2 × 1013 vector genomes/mL solution for infusion

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*	EU	EU	en

Document Content

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status: Final

type: Package Leaflet

category: Raw

date: 2022-02-16 13:28:17+0000

author: Organization ACME industry

title: TEST PURPOSES ONLY - roctavian

Attesters

O que contém este folheto:

1. O que é ROCTAVIAN e para que é utilizado
2. O que precisa de saber antes de receber ROCTAVIAN
3. Como é administrado ROCTAVIAN
4. Efeitos indesejáveis possíveis
5. Como é conservado ROCTAVIAN
6. Conteúdo da embalagem e outras informações

O que é ROCTAVIAN ROCTAVIAN é um medicamento de terapia genética que contém a substância ativa valoctocogene roxaparvovec. Um medicamento de terapia genética atua através da introdução de um gene no corpo para corrigir uma deficiência genética.

Para que é utilizado ROCTAVIAN Este medicamento é utilizado para o tratamento da hemofilia A grave em adultos que não tenham, atualmente ou que não tiveram no passado, inibidores do fator VIII e que não tenham anticorpos contra o vetor viral AAV5.

A hemofilia A é uma condição em que as pessoas herdam uma forma alterada de um gene necessário para fazer o fator VIII, uma proteína essencial para a coagulação do sangue e paragem de hemorragias. As pessoas com hemofilia A não conseguem produzir o fator VIII e têm propensão para episódios de hemorragia interna ou externa.

Como funciona ROCTAVIAN A substância ativa de ROCTAVIAN baseia-se num vírus que não causa doença nos humanos. Este vírus foi modificado para que não se consiga espalhar no corpo, mas consiga proporcionar uma cópia funcional do gene do fator VIII às células do fígado. Isto permite às células do fígado produzir a proteína do fator VIII e assim aumentar os níveis de fator VIII funcional no sangue. Por sua vez, isto ajuda o sangue a coagular de uma forma mais normal e previne hemorragias ou reduz episódios hemorrágicos.

Não lhe será administrado ROCTAVIAN

• se tem alergia a valoctocogene roxaparvovec ou a qualquer outro componente deste medicamento (indicados na secção 6).
• se tem uma infeção ativa ou se tem uma infeção crónica (de longa duração) que não esteja controlada pelos medicamentos que está a tomar ou se tiver cicatrizes no fígado (fibrose do fígado significativa ou cirrose), já que podem afetar a resposta inicial do seu corpo a ROCTAVIAN.
• se tem anticorpos contra o tipo de vírus utilizado para fazer este medicamento. O seu médico far-lhe-á um teste de antemão para ver se é o caso.

Se qualquer um dos anteriores se aplicar a si, ou se não a tiver a certeza sobre isso, fale com o seu médico antes de receber ROCTAVIAN.

Advertências e precauções

Importância da saúde do fígado

• O fígado é o órgão que produz o fator VIII após o tratamento com ROCTAVIAN. Deve cuidar da saúde do seu fígado para que funcione o melhor possível e consiga produzir fator VIII e continuar a produzir fator VIII de forma contínua.

• Fale com o seu médico sobre o que pode fazer para melhorar e manter a saúde do fígado (ver também Não lhe será administrado ROCTAVIAN, acima, e Outros medicamentos e ROCTAVIAN e ROCTAVIAN com álcool, abaixo).

• O seu médico poderá desaconselhar o tratamento com ROCTAVIAN se tiver uma doença do fígado que possa impedir que ROCTAVIAN funcione corretamente.

Pode ser necessário tomar um medicamento adicional

• Poderá ter de tomar outro medicamento (corticosteroides) durante um período de tempo prolongado (2 meses ou mais) após ser-lhe administrado ROCTAVIAN para gerir problemas com o seu fígado detetados em testes. Os corticosteroides podem causar efeitos indesejáveis enquanto os estiver a receber. O seu médico poderá aconselhar evitar ou adiar o tratamento com ROCTAVIAN se existir a possibilidade de o doente não conseguir receber corticosteroides em segurança e também poderá aconselhar o doente sobre os passos necessários para utilização em segurança ou prescrever outro medicamento. Ver também secção 3.
  Efeitos indesejáveis durante ou logo após a perfusão de ROCTAVIAN

• Os efeitos indesejáveis relacionados com a perfusão podem ocorrer durante ou logo após ser-lhe dada a perfusão de ROCTAVIAN (perfusão intravenosa). Os sintomas destes efeitos indesejáveis estão listados na secção 4. Efeitos indesejáveis possíveis. Informe o seu médico ou enfermeiro imediatamente se tiver estes ou quaisquer outros sintomas durante ou logo após a perfusão. Dependendo dos seus sintomas, a perfusão poderá ser abrandada ou interrompida temporariamente, ou poderão ser-lhe administrados medicamentos para tratar os sintomas. Antes de ter alta, o seu médico irá facultar informação sobre o que fazer se tiver efeitos indesejáveis novos ou efeitos indesejáveis que voltam a ocorrer depois de sair das instalações médicas.

Possibilidade de coágulos sanguíneos indesejáveis quando os níveis de fator VIII melhorarem

• Após o tratamento com ROCTAVIAN, o nível da proteína fator VIII pode aumentar. Em alguns doentes, pode aumentar para níveis acima do intervalo normal durante algum tempo.

O fator VIII é a proteína necessária para a formação de coágulos estáveis no sangue. Dependendo dos seus fatores de risco individuais, uma melhoria nos níveis de fator VIII pode significar que existe uma maior possibilidade de desenvolvimento de coágulos sanguíneos indesejáveis (denominados “tromboses", nas veias ou artérias). Fale com o seu médico sobre os seus fatores de risco relativamente a coágulos indesejáveis e doenças cardiovasculares no geral e sobre o que fazer em relação a isto. Peça-lhe também informações sobre como reconhecer os sintomas de coágulos indesejáveis e o que fazer se pensar que tem um destes coágulos.

Evitar doar sangue ou dádivas para transplante

• Não doe sangue, órgãos, tecidos ou células para transplantes.

Doentes imunocomprometidos ou doentes que recebem tratamento de imunossupressão

• Se estiver imunocomprometido (quando a capacidade de o seu sistema imunitário combater infeções está reduzida) ou se estiver a receber tratamento de imunossupressão, contacte o seu médico antes de iniciar o tratamento com ROCTAVIAN. Poderá ser necessário monitorizá-lo mais atentamente se o seu sistema imunitário não funcionar corretamente, para garantir que pode receber o tratamento e outros medicamentos como corticosteroides ou se tiver de alterar os medicamentos que está a tomar .

Receber terapia genética novamente no futuro

• Depois de receber ROCTAVIAN, o seu sistema imunitário irá produzir anticorpos contra o invólucro do vetor AAV. Ainda não é sabido se é possível repetir a terapia com ROCTAVIAN, ou sob que condições. Também ainda não é sabido se é possível receber uma outra terapia genética subsequentemente, ou sob que condições.

Utilizar outros tratamentos para a hemofilia

• Depois de usar ROCTAVIAN, fale com o seu médico sobre se ou quando deve parar os seus outros tratamentos para a hemofilia e desenvolver um plano de tratamento daquilo que fazer no caso de cirurgia, traumatismos, hemorragias ou qualquer procedimento que possa aumentar o risco de hemorragia. É muito importante continuar a sua monitorização e visitas médicas para determinar se deve fazer outros tratamentos para a hemofilia.

Análises de monitorização Antes do tratamento com ROCTAVIAN, o seu médico irá realizar análises para avaliar a saúde do seu fígado.

Após o tratamento com ROCTAVIAN serão efetuadas análises ao sangue para verificar:

• quando o seu fígado começa a produzir fator VIII, para que possa saber quando pode interromper o tratamento regular com produtos de fator VIII,
• a quantidade de fator VIII produzida pelo seu fígado regularmente,
• o modo como as células do seu fígado estão a reagir ao tratamento com ROCTAVIAN e
• se desenvolve inibidores (anticorpos neutralizantes) do fator VIII.

A frequência das análises ao sangue depende da reação do doente a ROCTAVIAN. De um modo geral, durante as primeiras 26 semanas de tratamento, as análises ao sangue são semanais e, em seguida, a cada 2 a 4 semanas até ao fim do primeiro ano de tratamento. Após o primeiro ano, as análises ao sangue são realizadas menos frequentemente, conforme aconselhado pelo seu médico. É importante falar com o seu médico sobre o programa destas análises ao sangue, para que possam ser realizadas conforme necessário.

Como nem todos os doentes irão responder ao tratamento com ROCTAVIAN e os motivos para isso não foram determinados, o seu médico não poderá prever se irá responder plenamente ao tratamento. Existe o risco de poder não beneficiar de ROCTAVIAN ao passo que continuará exposto a riscos de longo prazo.

Se responder ao tratamento, a duração do tratamento não é conhecida. Em alguns doentes, foi registado um efeito positivo ao tratamento com uma duração até 5 anos.

Não existem planos para administrar novamente o medicamento aos doentes que não respondam ou deixem de responder.

Podem ser necessárias análises de seguimento de longo prazo para confirmar uma resposta segura e eficaz ao tratamento com ROCTAVIAN.

Riscos de malignidade potencialmente relacionados com ROCTAVIAN

• ROCTAVIAN pode inserir-se no ADN da célula hepática, existindo ainda a possibilidade de se inserir no ADN de outras células do corpo humano. Como consequência, ROCTAVIAN pode contribuir para o risco de cancro. Apesar de ainda não existirem evidências nos ensaios clínicos até ao momento, esta permanece uma possibilidade tendo em conta a natureza do medicamento. Deve, por isso, falar sobre o assunto com o seu médico. Após o tratamento com ROCTAVIAN, ser-lhe-á recomendado para se inscrever num registo por forma a contribuir para o estudo da segurança a longo prazo do tratamento durante 15 anos e para estudar com que eficácia o tratamento continua a funcionar e quaisquer efeitos indesejáveis que possam estar associados ao tratamento. Em caso de cancro, o seu médico pode recolher uma amostra para análise posterior.

Crianças e adolescentes ROCTAVIAN destina-se a ser utilizado apenas em adultos. A utilização de ROCTAVIAN ainda não foi testada em crianças e adolescentes.

Outros medicamentos e ROCTAVIAN Antes e após o tratamento com ROCTAVIAN, informe o seu médico se estiver a utilizar, tiver utilizado recentemente, ou se planear utilizar outros medicamentos, incluindo produtos à base de plantas ou suplementos nutricionais. Deste modo pretende-se evitar, na medida do possível, que tome qualquer substância que possa danificar o seu fígado ou ter impacto na resposta a corticosteroides ou ao ROCTAVIAN (como a isotretinoína, um medicamento usado para tratar o acne) ou alguns medicamentos para o tratamento do VIH (ver secção acima sobre Doentes imunocomprometidos e doentes que recebem tratamento de imunossupressão). Isto é especialmente importante durante o primeiro ano após o tratamento com ROCTAVIAN (ver também Advertências e precauções).

Como os corticosteroides podem afetar o sistema imunitários (defesas) do corpo, o seu médico pode ajustar o momento da vacinação e pode recomendar que não receba determinadas vacinações durante o tratamento com corticosteroides. Fale com o seu médico, caso tenha alguma questão.

ROCTAVIAN com álcool O consumo de álcool pode afetar a capacidade do seu fígado de produzir fator VIII após o tratamento com ROCTAVIAN. Deve evitar o consumo de álcool durante, pelo menos, um ano após o tratamento. Fale com o seu médico para saber a quantidade de álcool aceitável que poderá consumir após o primeiro ano (ver também Advertências e precauções).

Gravidez, amamentação e fertilidade ROCTAVIAN não é recomendado em mulheres com a capacidade de engravidar. Ainda não se sabe como ROCTAVIAN pode ser utilizado nesta população de doentes em segurança visto que os efeitos de ROCTAVIAN na gravidez e no feto não são conhecidos. Desconhece-se também se ROCTAVIAN é excretado no leite humano.

Não existem informações sobre o efeito de ROCTAVIAN na fertilidade masculina ou feminina.

Utilizar contraceção e evitar a gravidez da parceira durante algum tempo

• Depois de um doente do sexo masculino ter sido tratado com ROCTAVIAN, o doente e qualquer parceira do sexo feminino têm de evitar engravidar durante um período de 6 meses. Deve usar um método contracetivo eficaz (p. ex., contraceção de barreira dupla, como um preservativo e um diafragma). Isto tem por objetivo evitar o risco teórico de transmissão do gene do fator VIII do tratamento do pai com ROCTAVIAN para a criança, com consequências desconhecidas. Por este mesmo motivo, os doentes do sexo masculino não podem doar esperma durante um período de 6 meses. Fale com o seu médico para determinar os métodos de contraceção adequados.

Condução de veículos e utilização de máquinas Foram notificados casos temporários de atordoamento (quase desmaio), tonturas, cansaço e dores de cabeça após a perfusão de ROCTAVIAN. Se tiver estes sintomas, deve ter cautela até ter a certeza que ROCTAVIAN não prejudica a sua capacidade de condução de veículos e utilização de máquinas. Fale com o seu médico sobre esta questão.

ROCTAVIAN contém sódio Este medicamento contém 29 mg de sódio (principal componente de sal de cozinha/sal de mesa) em cada frasco para injetáveis. Isto é equivalente a 1,5% da ingestão diária máxima de sódio recomendada na dieta para um adulto. A quantidade de sódio que irá receber depende do número de frascos para injetáveis de ROCTAVIAN utilizados na perfusão.

ROCTAVIAN será administrado por um médico especializado no tratamento da sua condição.

O médico determinará a dose certa para si, com base no seu peso corporal.

O tratamento com ROCTAVIAN consiste numa única perfusão (intravenosa) através de uma veia. A perfusão pode ter várias horas de duração.

A perfusão é administrada ao doente em instalações médicas. Durante e após a perfusão, o doente será observado para detetar possíveis efeitos indesejáveis.

O doente poderá voltar para casa (normalmente no mesmo dia) quando tiver sido decidido que não é necessário continuar a observação.

Medicamento adicional possivelmente necessário

Poderá ter de tomar outro medicamento (corticosteroides) durante um período prolongado de tempo (por exemplo, 2 meses ou mais) após o tratamento com ROCTAVIAN, de modo a melhorar a resposta à terapia. É importante tomar este medicamento adicional de acordo com as instruções. Deverá ler o folheto informativo de qualquer medicamento adicional que lhe for prescrito e falar com o seu médico sobre os possíveis efeitos indesejáveis e a monitorização que seja eventualmente necessária.

Se receber mais ROCTAVIAN do que deveria Uma vez que este medicamento é dado no hospital, e que a dose é determinada e verificada pela sua equipa médica, é pouco provável que lhe seja administrado demasiado medicamento. Se receber demasiado ROCTAVIAN, poderá apresentar níveis de fator VIII mais altos do que o necessário, o que pode teoricamente aumentar a possibilidade de coágulos sanguíneos indesejáveis. Se isto ocorrer, o seu médico irá aplicar o tratamento necessário.

Caso ainda tenha dúvidas sobre a utilização deste medicamento, fale com o seu médico.

Como todos os medicamentos, este medicamento pode causar efeitos indesejáveis, embora estes não se manifestem em todas as pessoas.

Podem ocorrer efeitos indesejáveis relacionados com a perfusão durante ou logo após a perfusão (frequentes; podem afetar até 1 em cada 10 pessoas). Informe o seu médico ou enfermeiro imediatamente se tiver algum dos seguintes sintomas ou quaisquer outros sintomas durante ou logo após a perfusão:

• Urticária ou outras erupções na pele, comichão

• Dificuldade em respirar, espirros, tosse, nariz com corrimento, olhos lacrimejantes, formigueiro na garganta

• Náuseas (sensação de enjoo), diarreia

• Tensão arterial alta ou baixa, batimento cardíaco rápido, atordoamento (quase desmaio)

• Dor muscular, dor nas costas

• Febre, arrepios, calafrios

Estes sintomas podem ocorrer individualmente ou em conjunto. Dependendo dos seus sintomas, a perfusão poderá ser abrandada ou interrompida temporariamente, ou poderão ser-lhe administrados medicamentos para tratar os sintomas. Antes de ter alta, o seu médico irá facultar informação sobre o que deve fazer se tiver efeitos indesejáveis novos ou recorrentes depois de sair das instalações médicas.

Ocorreram níveis aumentados de proteínas do fígado após a perfusão com ROCTAVIAN. Nalguns casos, estes aumentos ocorreram juntamente com uma diminuição dos níveis de fator VIII. Os aumentos nos níveis de proteínas do fígado, observados em análises ao sangue, podem justificar o início do tratamento com corticosteroides.

Os seguintes efeitos indesejáveis podem ocorrer com ROCTAVIAN. Alguns destes efeitos indesejáveis podem ocorrer durante ou logo após a perfusão.

Muito frequentes (podem afetar mais de 1 em cada 10 pessoas)

• Níveis aumentados das proteínas do fígado detetados nas análises ao sangue

• Náuseas (sensação de enjoo)

• Dor de cabeça

• Fator VIII acima dos níveis normais

• Cansaço

• Diarreia

• Dor abdominal (dor de barriga)

• Vómitos

• Níveis aumentados da proteína creatinafosfoquinase (CPK) (uma enzima libertada no sangue quando o músculo é danificado) detetados nas análises ao sangue

Frequentes (podem afetar até 1 em cada 10 pessoas)

• Erupção na pele (incluindo urticária ou outras formas de erupção na pele)

• Azia (dispepsia)

• Dor muscular

• Sintomas gripais

• Tonturas

• Comichão

• Tensão arterial aumentada

• Reação alérgica

Pouco frequentes (podem afetar até 1 em cada 100 pessoas)

• Atordoamento (quase desmaio)

• Dificuldade em respirar

Comunicação de efeitos indesejáveis Se tiver quaisquer efeitos indesejáveis, incluindo possíveis efeitos indesejáveis não indicados neste folheto, fale com o seu médico ou enfermeiro. Também poderá comunicar efeitos indesejáveis diretamente através do sistema nacional de notificação mencionado no Apêndice V. Ao comunicar efeitos indesejáveis, estará a ajudar a fornecer mais informações sobre a segurança deste medicamento.

Manter este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.

Não utilize este medicamento após o prazo de validade impresso na embalagem exterior e frasco para injetáveis após “EXP". O prazo de validade corresponde ao último dia do mês indicado.

ROCTAVIAN será conservado pelos profissionais de saúde nas instalações de cuidados de saúde. Tem de ser conservado na vertical e na embalagem exterior de origem (para proteger o medicamento da luz).

Tem de ser conservado e transportado congelado a uma temperatura de -60 °C ou inferior. Depois de descongelado, tem de ser utilizado no prazo de 10 horas a 25 °C (isto inclui o tempo de espera no frasco para injetáveis e seringa e o período de perfusão) ou eliminado. Se necessário, um frasco para injetáveis intacto (rolha ainda não perfurada) que tenha sido descongelado pode ser conservado com refrigeração (2 a 8 °C) durante 3 dias, no máximo, na posição vertical e protegido da luz (p. ex., na embalagem exterior de origem).

O medicamento ROCTAVIAN descongelado não pode ser utilizado se a solução não estiver límpida, e incolor a amarelo-clara.

Qual a composição de ROCTAVIAN

• A substância ativa é valoctocogene roxaparvovec.
• Os outros componentes são: fosfato trissódico dodecahidratado (E339), manitol (E421), poloxâmero 188, cloreto de sódio, dihidrogenofosfato de sódio dihidratado (E339) e água para preparações injetáveis. Consulte o final da secção 2 ROCTAVIAN contém sódio para informações sobre o teor de sódio total.

Este medicamento contém organismos geneticamente modificados (OMG).

Qual o aspeto de ROCTAVIAN e conteúdo da embalagem Quando descongelado, ROCTAVIAN é uma solução para perfusão límpida, incolor a amarelo-clara. É fornecido num frasco para injetáveis.

Tamanho da embalagem: 1 frasco para injetáveis de 8 ml

Titular da Autorização de Introdução no Mercado e Fabricante BioMarin International Ltd. Shanbally, Ringaskiddy County Cork P43 RIrlanda

Este folheto foi revisto pela última vez em

Foi concedida a este medicamento uma «Autorização de Introdução no Mercado condicional». Isto significa que se aguarda mais informação sobre este medicamento. A Agência Europeia de Medicamentos irá analisar, pelo menos uma vez por ano, nova informação sobre este medicamento e este folheto será atualizado se necessário.

Outras fontes de informação

Está disponível informação pormenorizada sobre este medicamento no sítio da internet da Agência