Document Details

Generated Narrative: Bundle TEST PURPOSES ONLY - strimvelis

Document Subject

Generated Narrative: MedicinalProductDefinition mpffc23a76b4090b54b8bc958f8ff82cb2

identifier: http://ema.europa.eu/identifier/EU/1/16/1097/001

type: Medicinal Product

domain: Human use

status: active

legalStatusOfSupply: Medicinal product subject to medical prescription

name

productName: Strimvelis 1-10 x 106 cells/mL dispersion for infusion

type: Full name

part

part: nan

type: Invented name part

part

part: nan

type: Scientific name part

part

part: nan

type: Strength part

part

part: nan

type: Pharmaceutical dose form part

Usages

-	Country	Jurisdiction	Language
*	EU	EU	en

Document Content

Generated Narrative: Composition composition-da-ffc23a76b4090b54b8bc958f8ff82cb2

identifier: http://ema.europa.eu/identifier/EU/1/16/1097/001

status: Final

type: Package Leaflet

category: Raw

date: 2022-02-16 13:28:17+0000

author: Organization ACME industry

title: TEST PURPOSES ONLY - strimvelis

Attesters

Oversigt over indlægssedlen

1. Virkning og anvendelse
2. Det skal du vide, før dit barn får Strimvelis
3. Sådan gives Strimvelis
4. Bivirkninger
5. Opbevaring
6. Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger

Strimvelis er en type lægemiddel, som bruges til genterapi. Det fremstilles specielt til hver enkelt patient.

Strimvelis bruges hos børn til at behandle en alvorlig sygdom kaldet ADA-SCID (svær kombineret adenosindeaminase-immundefekt). Det bruges, når dit barn ikke kan få et knoglemarvstransplantat fra en donor i familien, da deres match ikke er god nok.

ADA-SCID forårsages af et defekt gen i blodcellerne i dit barns immunsystem. Cellerne kan derfor ikke producere nok af et enzym, som kaldes adenosindeaminase (ADA), så dit barns immunsystem ikkefungerer, som det skal, og derfor ikke kan forsvare kroppen mod infektioner.

Strimvelis fremstilles ved at modificere stamceller fra dit barns knoglemarv på laboratoriet ved at indføre et nyt gen, som producerer ADA. Når dit barn får disse modificerede stamceller igen, kan de dele sig og producere forskellige typer blodceller, herunder cellerne involveret i dit barns immunsystem.

Strimvelis er ikke egnet til visse personer

Dit barn må ikke få Strimvelis:

• hvis dit barn er allergisk over for nogen af indholdsstofferne (angivet i punkt 6)
• hvis dit barn har eller har haft myelodysplasi eller en type cancer, som kaldes leukæmi
• hvis dit barn er testet positiv for hiv eller andre infektioner (din læge vil rådgive dig om dette)
• hvis dit barn allerede er blevet behandlet med genterapi.

Advarsler og forsigtighedsregler

Information om cellebaserede produkter, såsom Strimvelis, skal gemmes på hospitalet i 30 år. De oplysninger, som gemmes om dit barn, vil være dit barns navn og det batchnummer af Strimvelis, som dit barn modtog.

Strimvelis er fremstillet ud fra patientens egne celler. Lægemidlet må aldrig gives til andre.

Indsættelse af et nyt gen i DNA'et kan forårsageblodkræft. Der har været et tilfælde af blodkræft, kaldet leukæmi, hos én patient flere år efter behandling med Strimvelis. Det er derfor vigtigt, at du overvåger dit barn for symptomer på leukæmi. De kan inkludere feber, åndenød, bleghed, nattesved, træthed, hævede lymfekirtler, hyppige infektioner, blødningstendens eller let til at få blå mærker, eller små røde eller lilla pletter under huden. Hvis dit barn udvikler nogen af disse symptomer, skal du straks kontakte din læge.

Inden behandling med Strimvelis vil dit barn få andre lægemidler (se pkt. 3 og 4 for mere information om disse lægemidler, herunder mulige bivirkninger).

Hvis dit barn tidligere er testet positiv for hepatitis C, kan dit barn stadig behandles under visse omstændigheder. Din læge kan drøfte dette med dig efter behov.

Centrale venekatetre er tynde, fleksible slanger, som indføres af en læge i en stor vene hos dit barn for at få adgang til blodomløbet. Risiciene ved disse slanger er infektion og dannelsen af blodpropper. Lægerne og sygeplejerskerne vil overvåge dit barn for komplikationer relateret til det centrale venekateter.

Behandling med Strimvelis har ikke været vellykket hos nogle patienter. Disse patienter fik alternativ behandling.

Der er en lille risiko for infektion som følge af behandlingen. Dit barns læger og sygeplejersker vil overvåge dit barn under infusionen for tegn på infektion og behandle dit barn, hvis der skulle blive behov for det.

Nogle patienter kan udvikle autoimmunitet, dvs. udløse en immunrespons mod deres egne celler eller væv (se afsnit 4). Dit barns læge vil drøfte dette med dig, hvis det skulle blive nødvendigt. Efter behandlingen må dit barn ikke donere blod, organer eller væv på noget tidspunkt i fremtiden. Grunden til dette er, at Strimvelis er et genterapipræparat.

Når behandlingen med Strimvelis ikke kan gennemføres

I visse tilfælde vil det muligvis ikke kunne lade sig gøre at påbegynde den planlagte behandling med Strimvelis af grunde, som f.eks.:

• et problem med at udtage cellerne fra dit barns knoglemarv for at fremstille medicinen

• ikke et tilstrækkeligt antal af den rette type celler i vævet udtaget fra dit barns krop til at fremstille medicinen

• medicinen opfyldte ikke alle kvalitetstest

• en forsinkelse under transporten af medicinen til det hospital, hvor dit barn bliver behandlet.

Før dit barn får Strimvelis, vil det få kemoterapi for at fjerne den eksisterende knoglemarv. Hvis Strimvelis ikke kan administreres efter kemoterapi, eller hvis de modificerede stamceller ikke finder sig til rette (inkorporeres) i dit barns krop, vil lægen give dit barn erstatningsstamceller fra den reserveprøve, som blev taget og gemt, inden behandlingen startede (se også punkt 3, Sådan gives Strimvelis).

Du kan have brug for anden behandling Strimvelis underkastes en række tests, inden det bruges. Da lægemidlet indgives kort tid efter fremstillingen, vil de endelige resultater af nogle af disse tests ikke foreligge, før det gives. Hvis resultaterne af testene viser noget, som kan påvirke dit barn, vil lægen give dit barn en passende behandling.

Brug af anden medicin sammen med Strimvelis

Fortæl altid lægen, hvis dit barn tager, for nylig har taget anden medicin eller planlægger at tage anden medicin.

Dit barn må ikke få vacciner, som kaldes levende vacciner, i 6 uger efter modtagelse af den konditionerende medicin, der gives som forberedelse på Strimvelis behandling, mens dit barns immunsystem kommer sig.

Strimvelis indeholder natrium

Dette lægemiddel indeholder 42 til 137 mg natrium (hovedkomponent af madlavnings-/bordsalt) pr. dosis. Dette svarer til 2 til 7 % af den anbefalede maksimale daglige indtagelse af natrium for en voksen.

Strimvelis gives i et drop (infusion) i en vene (intravenøst). Det skal indgives på et specialiseret hospital af en læge, som har erfaring med behandling af patienter med ACA-SCID og med brug af denne type medicin.

Inden Strimvelis fremstilles, udfører lægen nogle tests for at sikre, at dit barn ikke har visse infektioner (se punkt 2).

Der indsamles to prøver Lægen udtager to prøver af celler fra knoglemarven inden den planlagte behandling:

• Reserveprøven, der tages mindst 3 uger før behandlingen med Strimvelis. Den gemmes, så den kan gives som erstatningsceller, hvis Strimvelis ikke kan gives eller ikke virker (se ‘Når behandlingen med Strimvelis ikke kan gennemføres’ i punkt 2).

• Behandlingsprøven, der tages 4-5 dage før behandlingen med Strimvelis. Den bruges til at fremstille Strimvelis ved at indføre et nyt gen i cellerne.

Før og under behandling med Strimvelis

Hvornår Hvad sker der Hvorfor

Mindst 3 uger før behandlingen

Reserveprøve af stamceller udtages

gemmes som reserve (se ovenfor)

Ca. 4-5 dage før behandlingen

Behandlingsprøve af stamceller udtages

til fremstilling af Strimvelis (se ovenfor)

3 dage og 2 dage før behandlingen

Et lægemiddel kaldet busulfan gives 4 gange dagligt i 2 dage (8 doser i alt)

for at klargøre knoglemarven til behandling med Strimvelis og rydde eksisterende stamceller

Ca. 15-30 minutter før behandlingen

Der kan gives et antihistaminpræparat

for at mindske risikoen for, at du får bivirkninger i forbindelse med infusionen

Strimvelis gives… i et drop i en vene. Det tager ca. 20 minutter

Dette lægemiddel kan som alle andre lægemidler give bivirkninger, men ikke alle får bivirkninger.

Bivirkningerne forbundet med Strimvelis skyldes, at immunsystemet bliver overaktivt og angriber kroppens egne væv. Nogle bivirkninger kan desuden være relateret til busulfan lægemidlet, som anvendes til at klargøre dit barns knoglemarv til behandlingen; disse er markeret med en stjerne (*) i nedenstående liste.

Meget almindelige: Kan forekomme hos flere end 1 ud af 10 personer:

• løbende eller tilstoppet næse (allergisk rhinitis)

• hvæsende vejrtrækning, vejrtrækningsbesvær (astma)

• irriteret, kløende hud (eksem)

• forhøjet temperatur

• underaktiv skjoldbruskkirtel (lavt stofskifte)

• forhøjet blodtryk (hypertension)*

• nedsat antal røde eller hvide blodceller (anæmi, neutropeni)*

• forhøjede leverenzymer (hvilket angiver stress for leveren)*

• positive blodprøveresultater for antinukleære antistoffer og glat muskelatur-antistof (som kan angive mulig autoimmunitet)

Almindelige: Kan forekomme hos op til 1 ud af 10 personer.

• røde eller lilla pletter på huden, blødning under huden (autoimmun trombocytopeni)

• betændelseslignende reaktion (inflammation) i skjoldbruskkirtlen (autoimmun thyroiditis)

• svaghed og smerter i fødder og hænder forårsaget af nerveskader (Guillain-Barré-syndrom)

• leverbetændelse (autoimmun hepatitis)

• nedsat antal blodceller (autoimmun hæmolytisk anæmi, autoimmun aplastisk anæmi)

• positive blodprøveresultater for anti-neutrofilocyt cytoplasma-antistof (hvilket kan medføre autoimmun inflammation og hævelse af blodkarrene og muligvis øget infektionsniveau)

• en type blodkræft kaldet leukæmi

Hvis du har spørgsmål om symptomer eller bivirkninger, eller hvis du har symptomer, som bekymrer dig, kontakt dit barns læge eller sygeplejerske.

Indberetning af bivirkninger Hvis dit barn oplever bivirkninger, bør du tale med din læge eller sygeplejerske. Dette gælder også mulige bivirkninger, som ikke er medtaget i denne indlægsseddel. Du eller dine pårørende kan også indberette bivirkninger direkte til Lægemiddelstyrelsen via det nationale rapporteringssystem anført i Appendiks V. Ved at indrapportere bivirkninger kan du hjælpe med at fremskaffe mere information om sikkerheden af dette lægemiddel.

Følgende information er kun beregnet til læger.

Opbevar lægemidlet utilgængeligt for børn.

Brug ikke lægemidlet efter den udløbsdato og det tidspunkt (EXP), som står på etiketten på beholderen og infusionsposen.

Opbevares ved 15-30 °C.

Denne medicin indeholder genmodificerede humane celler. Ikke anvendt lægemiddel samt affald heraf skal bortskaffes i henhold til lokale retningslinjer vedrørende håndtering af materiale, der stammer fra mennesker. Da dette lægemiddel indgives af en læge, er denne ansvarlig for korrekt bortskaffelse af præparatet. Af hensyn til miljøet må du ikke smide medicinrester i afløbet, toilettet eller skraldespanden.

Strimvelis indeholder:

• Aktivt stof: en autolog CD34+-beriget cellefraktion, som indeholder CD34+-celler transduceret med retroviral vektor, som koder for den humane ADA-cDNA-sekvens. Koncentrationen er 1-10 × CD34+-celler/ml. Autolog betyder, at cellefraktionen stammer fra patienten selv.
• Øvrige indholdsstoffer: natriumchlorid (se punkt 2, “Strimvelis indeholder natrium").

Udseende og pakningsstørrelser

Strimvelis er en uklar til klar, farveløs til lyserød dispersion (opslæmning) af celler til infusion, som leveres i en eller flere infusionsposer. Infusionsposerne leveres i en lukket beholder.

Indehaver af markedsføringstilladelsen

Fondazione Telethon ETS Via Varese 16/B 00185 Rome
Italien

Fremstiller

AGC Biologics S.p.A. 58 Via Olgettina 20Milano Italien

Denne indlægsseddel blev senest ændret MM/ÅÅÅÅ.

Andre informationskilder

Du kan finde yderligere information om dette lægemiddel på Det Europæiske Lægemiddelagenturs hjemmeside: http://www.ema.europa.eu. Der er også links til andre websteder om sjældne sygdomme og om, hvordan de behandles.

Denne indlægsseddel findes på alle EU-/EØS-sprog på Det Europæiske Lægemiddelagenturs hjemmeside.

Nedenstående oplysninger er til læger og sundhedspersonale:

Sikkerhedsforanstaltninger, der skal tages før håndtering og administration af lægemidlet Sundhedspersoner, som håndterer Strimvelis, skal derfor tage passende forholdsregler (brug af handsker, beskyttelsesbeklædning og øjenværn) for at undgå potentiel overførsel af smitsomme sygdomme.

Strimvelis transporteres direkte til det hospital, hvor infusionen skal gives. Infusionsposen er placeret i en lukket ydre beholder. Poserne skal opbevares i den ydre beholder indtil brug.

Strimvelis er alene beregnet til autolog brug. Inden infusion skal det sikres, at patientens identitet svarer til de unikke patientoplysninger på infusionsposen/-poserne og/eller den ydre beholder.

Vend forsigtigt infusionsposen op og ned for at dispergere eventuelle celleaggregater og udfør infusionen med et transfusionssæt med filter for at fjerne eventuelle tilbageværende celleaggregater.

Regler for bortskaffelse af lægemidlet Lokale retningslinjer for håndtering af materiale, der stammer fra mennesker, skal følges for bortskaffelse af ikke anvendt lægemiddel samt affald heraf. Alt materiale, som har været i kontakt med Strimvelis (flydende og fast affald) skal håndteres og bortskaffes som potentielt infektiøst affald i henhold til lokale retningslinjer for håndtering af materiale, der stammer fra mennesker.

Utilsigtet eksponering Eksponering for Strimvelis ved et uheld skal undgås. Lokale retningslinjer for håndtering af materiale, der stammer fra mennesker, skal følges i tilfælde af utilsigtet eksponering, hvilket kan omfatte at skylle kontamineret hud og fjerne kontamineret beklædning. Arbejdsoverflader og materiale, som kan have været i kontakt med Strimvelis, skal dekontamineres med et passende desinfektionsmiddel.