Document Details

Generated Narrative: Bundle TEST PURPOSES ONLY - xenpozyme

Document Subject

Generated Narrative: MedicinalProductDefinition mp1c8a533780954e330a4c10339c9c24f7

identifier: http://ema.europa.eu/identifier/EU/1/22/1659/001

type: Medicinal Product

domain: Human use

status: active

legalStatusOfSupply: Medicinal product subject to medical prescription

name

productName: Xenpozyme 4 mg powder for concentrate for solution for infusion

type: Full name

part

part: nan

type: Invented name part

part

part: nan

type: Scientific name part

part

part: nan

type: Strength part

part

part: nan

type: Pharmaceutical dose form part

Usages

-	Country	Jurisdiction	Language
*	EU	EU	en

Document Content

Generated Narrative: Composition composition-da-1c8a533780954e330a4c10339c9c24f7

identifier: http://ema.europa.eu/identifier/EU/1/22/1659/001

status: Final

type: Package Leaflet

category: Raw

date: 2022-02-16 13:28:17+0000

author: Organization ACME industry

title: TEST PURPOSES ONLY - xenpozyme

Attesters

Oversigt over indlægssedlen

1. Virkning og anvendelse
2. Det skal du vide, før du får Xenpozyme
3. Sådan får du Xenpozyme
4. Bivirkninger
5. Opbevaring
6. Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger

Hvad Xenpozyme er Xenpozyme indeholder et enzym, der kaldes olipudase alfa.

Hvad Xenpozyme anvendes til Xenpozyme anvendes til behandling af en arvelig sygdom, der kaldes sur sphingomyelinase-mangel (ASMD). Det anvendes til børn og voksne med ASMD type A/B eller B til behandling af tegn og symptomer på ASMD, der ikke er relateret til hjernen.

Hvordan Xenpozyme virker Patienter med ASMD mangler en version af enzymet sur sphingomyelinase, der fungerer korrekt. Dette medfører aflejring af et fedtstof, der kaldes sphingomyelin, som ved ophobning beskadiger organer såsom milt, lever, hjerte, lunger og blod. Olipudase alfa kan erstatte det manglende naturlige enzym og virker på samme måde, som det naturlige enzym ville gøre. Det fungerer derfor som en erstatning ved at reducere mængden af ophobet sphingomyelin i organerne og behandling af sygdomstegn og symptomer.

Du må ikke få Xenpozyme:

• Hvis du har oplevet livstruende allergiske (anafylaktiske) reaktioner over for olipudase alfa (se punktet ‘Advarsler og forsigtighedsregler’ nedenfor) eller et af de øvrige indholdsstoffer i dette lægemiddel (angivet i punkt 6).

Advarsler og forsigtighedsregler Du kan få bivirkninger, der kaldes infusionsrelaterede reaktioner, som kan være forårsaget af infusionen (droppet) af lægemidlet. Disse reaktioner kan opstå, mens du får Xenpozyme eller inden for 24 timer efter infusionen.

De kan omfatte allergiske reaktioner (se punkt 4) og symptomer såsom hovedpine, et hævet, kløende udslæt (nældefeber), feber, kvalme, opkastning og kløende hud.

Hvis du tror, du har en infusionsrelateret reaktion, skal du omgående fortælle det til lægen. Hvis du får en alvorlig allergisk reaktion under din infusion, vil din læge stoppe infusionen og give dig passende medicinsk behandling. Din læge vil foretage en vurdering af risici og fordele ved at give dig yderligere doser af Xenpozyme.

Hvis du har en mild eller moderat infusionsrelateret reaktion, kan din læge eller sygeplejerske midlertidigt stoppe infusionen, sænke infusionshastigheden og/eller nedsætte dosis.

Din læge kan også give (eller har givet) dig andre lægemidler for at forebygge eller behandle allergiske reaktioner. Din læge vil bestille blodprøver for at kontrollere, hvor godt din lever fungerer (ved at måle niveauerne af dine leverenzymer), før behandlingen påbegyndes, og derefter med jævne mellemrum, efterhånden som dosis justeres (se punkt 3).

Brug af andre lægemidler sammen med Xenpozyme Fortæl det altid til lægen eller sygeplejersken, hvis du bruger andre lægemidler, for nylig har brugt andre lægemidler eller planlægger at bruge andre lægemidler.

Graviditet og amning Hvis du er gravid eller ammer, har mistanke om, at du er gravid, eller planlægger at blive gravid, skal du spørge din læge eller sygeplejerske til råds, før du bruger dette lægemiddel.

Der er ingen erfaring med brugen af Xenpozyme til gravide kvinder. Hvis Xenpozyme tages af en kvinde under graviditet, kan det være skadeligt for det ufødte barn. Xenpozyme bør kun anvendes under graviditeten, hvis det er strengt nødvendigt. Kvinder i den fødedygtige alder skal anvende sikker prævention ved behandling og i 14 dage efter den sidste dosis, hvis behandling med Xenpozyme afbrydes.

Det vides ikke, om Xenpozyme udskilles i modermælken. Der blev fundet Xenpozyme i mælk fra dyr. Fortæl det til din læge, hvis du ammer eller planlægger at amme. Din læge vil hjælpe dig med at beslutte, om du skal stoppe med at amme, eller om du skal stoppe med at tage Xenpozyme, ved at tage fordelen ved amning for barnet og fordelen ved Xenpozyme for moderen i betragtning.

Trafik- og arbejdssikkerhed Xenpozyme kan påvirke evnen til at føre motorkøretøj og betjene maskiner i mindre grad, da du kan opleve lavt blodtryk (som kan få dig til at føle, at du skal besvime).

Xenpozyme indeholder natrium Dette lægemiddel indeholder 0,60 mg natrium (hovedkomponenten af madlavnings-/bordsalt) pr. 4 mg hætteglas eller 3,02 mg natrium pr. 20 mg hætteglas. Dette svarer til henholdsvis 0,03 % og 0,15 % af den anbefalede maksimale daglige indtagelse af natrium for en voksen eller en ung og henholdsvis ≤ 0,08 % og ≤ 0,38 % af det maksimalt acceptable daglige indtag af natrium for børn under 16 år.

Du vil få Xenpozyme som et drop (infusion) under opsyn af en sundhedsperson, som har erfaring med behandling af ASMD eller andre metaboliske sygdomme.

Den dosis, du får, er baseret på din kropsvægt og du vil få lægemidlet hver anden uge. Behandlingen starter med en lav dosis af lægemidlet, som langsomt øges. Infusionen varer normalt omkring 3 - 4 timer, men afhængigt af din læges vurdering kan den være af kortere eller længere varighed, og den kan være af kortere varighed i perioden, hvor din dosis øges.

Voksne patienter Den anbefalede startdosis af Xenpozyme er 0,1 mg for hvert kg kropsvægt. Dette øges på en planlagt måde med hver efterfølgende dosis, indtil den anbefalede dosis på 3 mg for hvert kg kropsvægt hver 2. uge er nået. Det tager normalt op til 14 uger at nå den anbefalede dosis, men afhængigt af din læges vurdering kan det vare længere.

Børn Den anbefalede startdosis af Xenpozyme er 0,03 mg for hvert kg kropsvægt. De efterfølgende doser bør øges på en planlagt måde op til den anbefalede dosis på 3 mg for hvert kg kropsvægt hver 2. uge. Det tager normalt op til 16 uger at nå den anbefalede dosis, men afhængigt af din læges vurdering kan det vare længere.

Hjemmeinfusion Din læge kan overveje hjemmeinfusion af Xenpozyme, hvis du får en stabil dosis og tåler dine infusioner godt. Beslutningen om at skifte til hjemmeinfusion skal træffes efter evaluering og anbefaling foretaget af din læge. Hvis du får en bivirkning under en infusion med Xenpozyme, kan personen, der giver dig infusion derhjemme, stoppe infusionen og påbegynde passende medicinsk behandling.

Instruktioner til korrekt anvendelse Xenpozyme gives ved intravenøs infusion (et drop i en vene). Det udleveres som et pulver, der skal blandes med sterilt vand, før det gives.

Hvis du har fået for meget Xenpozyme Fortæl det omgående til din læge, hvis du har mistanke om, at der er sket en ændring i forhold til den måde, du plejer at få infusionen på.

Hvis du har glemt at få en Xenpozyme-infusion Det er vigtigt, at du får din infusion hver 2. uge. En infusion betragtes som glemt, hvis den ikke gives inden for 3 dage efter den planlagte infusion. Det kan være nødvendigt, at din læge genstarter behandlingen ved en lavere dosis, afhængigt af antallet af doser, der er glemt.

Hvis du har glemt en infusion, eller hvis du ikke har mulighed for at komme til en planlagt aftale, skal du omgående kontakte din læge.

Spørg lægen eller sygeplejersken, hvis der er noget, du er i tvivl om.

Dette lægemiddel kan som alle andre lægemidler give bivirkninger, men ikke alle får bivirkninger. Der er set infusionsrelaterede reaktioner, mens patienterne fik lægemidlet eller inden for 24 timer efter infusionen.

De mest alvorlige bivirkninger kan omfatte pludselige, alvorlige allergiske reaktioner, hævet, kløende udslæt (nældefeber), udslæt, forhøjede leverenzymer og uregelmæssig hjerterytme.

Du skal omgående fortælle det til din læge, hvis du får en infusionsrelateret reaktion eller en allergisk reaktion. Hvis du får en reaktion på infusionen, kan du få supplerende lægemidler til behandling eller forebyggelse af reaktioner i fremtiden. Hvis infusionsreaktionen er alvorlig, kan din læge vælge at stoppe infusionen med Xenpozyme og påbegynde passende medicinsk behandling.

Meget almindelig (kan forekomme hos flere end 1 ud af 10 personer):

• Hovedpine

• Feber - forhøjet kropstemperatur

• Hævet, kløende udslæt (nældefeber)

• Kvalme

• Opkastning

• Mavesmerter

• Muskelsmerter

• Hudkløe

• Forhøjet blodprøve for betændelse

Almindelig (kan forekomme hos op til 1 ud af 10 personer):

• Udslæt (forskellige former for udslæt, sommetider ledsaget af kløe)

• Smerter i den øvre del af maven

• Træthed

• Unormal blodprøve for leverfunktion

• Diarré

• Rødme i huden

• Ledsmerter

• Rygsmerter

• Kulderystelser

• Åndedrætsbesvær

• Ubehag i maven

• Knoglesmerter

• Smerter

• Lavt blodtryk

• Kraftige hjerteslag, der kan være hurtige eller uregelmæssige

• Hurtig hjerterytme

• Leversmerter

• Alvorlige allergiske reaktioner

• Følelse af at være meget varm

• Irritation i halsen eller strubehovedet

• Træghed eller hævelse i halsen

• Hvæsende vejrtrækning

• Hudlæsioner (såsom faste, forhøjede eller røde flade læsioner)

• Hurtigt indsættende hævelse under huden i områder såsom ansigtet, svælget, armene og benene, som kan være livstruende, hvis hævelsen i svælget blokerer luftvejene

• Mavesmerter

• Kløende eller røde øjne

• Ubehag i øjnene

• Svaghed

• Unormal blodprøve for betændelse

• Reaktioner på kateterstedet, herunder smerte, kløe eller hævelse

Indberetning af bivirkninger Hvis du oplever bivirkninger, bør du tale med din læge eller sygeplejersken. Dette gælder også mulige bivirkninger, som ikke er medtaget i denne indlægsseddel. Du kan også indberette bivirkninger direkte til Lægemiddelstyrelsen via det nationale rapporteringssystem anført i Appendiks V. Ved at indrapportere bivirkninger kan du hjælpe med at fremskaffe mere information om sikkerheden af dette lægemiddel.

Opbevar lægemidlet utilgængeligt for børn.

Brug ikke Xenpozyme efter den udløbsdato, der står på etiketten eller kartonen. Udløbsdatoen er den sidste dag i den nævnte måned.

Opbevares i køleskab (2 °C - 8 °C).

Det anbefales, at lægemidlet anvendes umiddelbart efter fortynding.

Hvis det ikke anvendes med det samme, kan den rekonstituerede opløsning opbevares i op til 24 timer ved 2 °C - 8 °C.

Efter fortynding kan opløsningen opbevares i op til 24 timer ved 2 °C - 8 °C efterfulgt af 12 timer (infusionstid medregnet) ved stuetemperatur.

Spørg lægen eller sygeplejersken hvordan du skal bortskaffe lægemiddelrester. Af hensyn til miljøet må du ikke smide lægemiddelrester i afløbet, toilettet eller skraldespanden.

Xenpozyme indeholder:

• Aktivt stof: olipudase alfa. Et hætteglas indeholder 4 mg eller 20 mg olipudase alfa.

• Øvrige indholdsstoffer:

• L-methionin

• Dibasisk natriumphosphatheptahydrat

• Monobasisk natriumphosphatmonohydrat

• Saccharose se punkt 2; Xenpozyme indeholder natrium

Udseende og pakningsstørrelser Xenpozyme er et pulver til koncentrat til infusionsvæske, opløsning i et hætteglas (4 eller 20 mg/hætteglas). Pulveret er hvidt til råhvidt frysetørret pulver. Efter blanding med sterilt vand er det en klar, farveløs opløsning. Opløsningen skal fortyndes yderligere før infusion.

Indehaver af markedsføringstilladelsen Sanofi B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Holland

Fremstiller Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irland

Hvis du ønsker yderligere oplysninger om dette lægemiddel, skal du henvende dig til den lokale repræsentant for indehaveren af markedsføringstilladelsen:

België/Belgique/Belgien Sanofi Belgium Tél/Tel: +32 (0)2 710 54
Lietuva Swixx Biopharma UAB Tel: +370 5 236 91
България Swixx Biopharma EOOD Тел.: +359 (0)2 4942
Luxembourg/Luxemburg Sanofi Belgium
Tél/Tel: +32 (0)2 710 54 00 (Belgique/Belgien)

Česká republika sanofi-aventis, s.r.o. Magyarország SANOFI-AVENTIS Zrt. Tel: +420 233 086
Tel.: +36 1 505 0 Danmark Sanofi A/S Tlf: +45 45 16 70
Malta Sanofi S.r.l. Tel: +39 02 39394 Deutschland Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Tel.: 0800 04 36 Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70
Nederland Sanofi B.V. Tel: + 31 20 245 4 Eesti Swixx Biopharma OÜ
Tel: +372 640 10
Norge sanofi-aventis Norge AS Tlf: +47 67 10 71
Ελλάδα Sanofi-Aventis Μονοπρόσωπη AEBE Τηλ: +30 210 900 16
Österreich sanofi-aventis GmbH Tel: +43 1 80 185 - 0

España sanofi-aventis, S.A.
Tel: +34 93 485 94
Polska sanofi-aventis Sp. z o.o. Tel.: +48 22 280 00
France Sanofi Winthrop Industrie Tél: 0 800 222 Appel depuis l’étranger : +33 1 57 63 23
Portugal Sanofi - Produtos Farmacêuticos, Lda Tel: +351 21 35 89
Hrvatska
Swixx Biopharma d.o.o. Tel: +385 1 2078
România Sanofi Romania SRL Tel: +40 (0) 21 317 31
Ireland sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Tel: +353 (0) 1 403 56
Slovenija Swixx Biopharma d.o.o.
Tel: +386 1 235 51
Ísland Vistor hf. Sími: +354 535 7 Slovenská republika Swixx Biopharma s.r.o. Tel: +421 2 208 33
Italia Sanofi S.r.l. Tel: 800 536 Suomi/Finland Sanofi Oy Puh/Tel: +358 (0) 201 200
Κύπρος C.A. Papaellinas Ltd. Τηλ: +357 22 741 Sverige Sanofi AB Tel: +46 (0)8 634 50
Latvija Swixx Biopharma SIA
Tel: +371 6 616 47
United Kingdom (Northern Ireland) sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Tel: +44 (0) 800 035 2

Denne indlægsseddel blev senest ændret

Andre informationskilder

Du kan finde yderligere oplysninger om dette lægemiddel på Det Europæiske Lægemiddelagenturs hjemmeside http://www.ema.europa.eu Der er også links til andre websteder om sjældne sygdomme og om, hvordan de behandles.

Denne indlægsseddel findes på alle EU-/EØS-sprog på Det Europæiske Lægemiddelagenturs hjemmeside og på hjemmesiden www.xenpozyme.info.sanofi, eller ved at scanne QR-koden anført nedenfor (også anført på yderkartonen) med en smartphone.

<placeholder for QR-kode>

<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------> Nedenstående oplysninger er til sundhedspersonale:

Klargøring af doseringsopløsningen

Pulveret til koncentrat til infusionsvæske, opløsning skal rekonstitueres med sterilt vand til injektion, fortyndes med natriumchloridopløsning 9 mg/ml (0,9 %) til injektion og derefter administreres som intravenøs infusion. Rekonstituerings- og fortyndingstrinene skal udføres under aseptiske forhold. Der bør ikke anvendes filtreringsudstyr på noget tidspunkt under fremstillingen af infusionsopløsningen. Undgå skumdannelse under rekonstitutions- og fortyndingstrin. 1) Fastsæt antallet af hætteglas, der skal rekonstitueres, baseret på den enkelte patients vægt og den ordinerede dosis. Patientvægt (kg) × dosis (mg/kg) = patientdosis (i mg). For eksempel ved brug af 20 mg hætteglas: patientdosis (i mg) divideret med 20 mg/hætteglas = antal hætteglas, der skal rekonstitueres. Hvis antallet af hætteglas omfatter en decimal, rundes der op til det næste hele tal. 2) Tag det nødvendige antal hætteglas ud af køleskabet og lad dem stå i ca. 20 - 30 minutter for at lade dem opnå stuetemperatur. 3) Rekonstituér hvert hætteglas ved at injicere

1,1 ml sterilt vand til injektion i hætteglasset med 4 mg

5,1 ml sterilt vand til injektion i hætteglasset med 20 mg dette gøres ved langsomt og dråbevis tilsætning af vandet på indersiden af hætteglassets væg. 4) Vip og rul hvert hætteglas forsigtigt. Hvert hætteglas vil give en 4 mg/ml klar, farveløs opløsning. 5) Inspicér den rekonstituerede opløsning i hætteglassene visuelt for partikler og misfarvning. Xenpozyme opløsning skal være klar og farveløs. Hætteglassene må ikke anvendes, hvis der ses uigennemsigtige partikler eller misfarvning. 6) Træk det volumen af den rekonstituerede opløsning, der svarer til den ordinerede dosis, op fra det korrekte antal hætteglas, og fortynd med natriumchloridopløsning 9 mg/ml (0,9 %) til injektion i en sprøjte eller infusionspose afhængigt af infusionsvolumenet (se tabel 1 for det anbefalede samlede infusionsvolumen baseret på patientens alder og/eller vægt).

Tabel 1 - Anbefalede infusionsvolumener

Kropsvægt ≥ 3 kg til < 10 kg Kropsvægt ≥ 10 kg til < 20 kg Kropsvægt ≥ 20 kg (pædiatriske patienter < 18 år) Voksne patienter (≥ 18 år) Dosis (mg/kg) Samlet infusionsvolumen (ml) Samlet infusionsvolumen (ml) Samlet infusionsvolumen (ml) Samlet infusionsvolumen (ml) 0,Variabelt volumen, vil variere afhængigt af kropsvægt Variabelt volumen, vil variere afhængigt af kropsvægt 5 NA 0,1 Variabelt volumen, vil variere afhængigt af kropsvægt 5 0,3 5 0,6 1 2 3

• For variable slutinfusionsvolumener baseret på kropsvægt hos pædiatriske patienter (se tabel 1):

• Forbered en infusionsopløsning på 0,1 mg/ml ved at tilsætte 0,25 ml (1 mg) af den rekonstituerede opløsning fremstillet i trin 3) og 9,75 ml natriumchloridopløsning 9 mg/ml (0,9 %) til injektion i en tom 10 ml-sprøjte.
• Beregn det volumen (ml), der er påkrævet for at opnå patientdosen (mg). Eksempel: 0,3 mg ÷ 0,1 mg/ml = 3 ml

• Fortyndingsinstruktioner for 5 ml ≤ samlet volumen ≤ 20 ml ved brug af en sprøjte:

• Injicér det påkrævede volumen af den rekonstituerede opløsning langsomt på indersiden af den tomme sprøjte.
• Tilsæt langsomt den fornødne mængde natriumchloridopløsning 9 mg/ml (0,9 %) til injektion for at opnå det påkrævede samlede infusionsvolumen (undgå skumdannelse i sprøjten).

• Fortyndingsinstruktioner for et samlet volumen ≥ 50 ml ved brug af en infusionspose:

• Tom infusionspose: * Injicér langsomt det påkrævede volumen af den rekonstituerede opløsning fra trin 3) i sterile infusionspose af passende størrelse. * Tilsæt langsomt den fornødne mængde natriumchloridopløsning 9 mg/ml (0,9 %) til injektion for at opnå det påkrævede samlede infusionsvolumen (undgå skumdannelse i posen).
• Fyldt infusionspose: * Træk det fornødne volumen af normalt saltvand ud fra infusionsposen, der er fyldt med natriumchloridopløsning 9 mg/ml (0,9 %) til injektion for at opnå det slutvolumen, som er anført i tabel 1.* Tilsæt langsomt det påkrævede volumen af den rekonstituerede opløsning fra trin 3) til infusionsposen (undgå skumdannelse i posen).

Vend forsigtigt sprøjten eller infusionsposen rundt for at blande. Må ikke rystes. Da dette er en proteinopløsning, forekommer der af og til let flokkulering (ses som tynde gennemsigtige fibre) efter fortynding. 8) Den fortyndede opløsning skal filtreres gennem et 0,2 μm in-line lavproteinbindende filter under administration. 9) Når infusionen er fuldført, skal infusionsslangen skylles med natriumchloridopløsning 9 mg/ml (0,9 %) til injektion med samme infusionshastighed som den, der blev brugt under den sidste del af infusionen.

BILAG IV

VIDENSKABELIGE KONKLUSIONER OG BEGRUNDELSER FOR ÆNDRING AF BETINGELSERNE FOR MARKEDSFØRINGSTILLADELSEN/-TILLADELSERNE

Videnskabelige konklusioner

Under hensyntagen til PRAC’s vurderingsrapport om PSUR’en/PSUR’erne for olipudase alfa er PRAC nået frem til følgende videnskabelige konklusioner:

I betragtning af tilgængelige data vedrørende delvist alvorlige infusionsrelaterede reaktioner fra kliniske kilder og sundhedspersoner, herunder fire tilfælde af overdosering hos børn på grund af fejl med hensyn til dosiseskaleringsregimet, og i lyset af en plausibel virkningsmekanisme, konkluderede PRAC, at produktinformationen for produkter, der indeholder olipudase alfa, skal ændres i overensstemmelse hermed.

Efter gennemgang af PRAC’s anbefaling tilslutter CHMP sig PRAC’s overordnede konklusioner og begrundelser.

Begrundelser for ændring af betingelserne for markedsføringstilladelsen/-tilladelserne

På baggrund af de videnskabelige konklusioner for olipudase alfa er CHMP af den opfattelse, at benefit/risk-forholdet for det lægemiddel/de lægemidler, der indeholder olipudase alfa, forbliver uændret under forudsætning af, at de foreslåede ændringer indføres i produktinformationen.

CHMP anbefaler, at betingelserne for markedsføringstilladelsen/-tilladelserne ændres.